What is a clinical study?

A clinical trial or study is the way we evaluate and compare different study drugs to help patients with various diseases. The study drugs are called “investigational” as they are not approved in this country. The investigational study drugs being studied only enter a clinical study after researchers test them in the laboratory. Clinical studies show if they are well-tolerated and effective and provide information on any side effects. All clinical studies must be reviewed and approved by a regulatory agency to ensure the health, privacy, and safety of study participants.

What is the NIMBLE Study?

The NIMBLE Study is a clinical study that aims to determine whether a combination of two investigational study drugs given as a once monthly subcutaneous injection for adults with generalized myasthenia gravis is effective and well-tolerated. The study drugs being tested are called “investigational” because they have not been approved for use outside of this clinical study. For more information regarding the study, visit the NIMBLE Study page .

Am I eligible to take part in the NIMBLE Study?

To see if you are eligible, take our questionnaire in the Am I eligible? section.

How many people will be taking part?

Approximately 235 people worldwide are expected to participate. To find your nearest clinical trial site, please visit our Site Finder .

What are my responsibilities if I take part?

If you decide to participate and are eligible, you will be in the study for approximately 3.5 years. During this period, you may leave the study at any time without consequences to your usual medical care. Your participation is completely voluntary. If you decide to participate and remain in the study, your responsibility is to follow the study guidelines (e.g., attending the study visits and completing all procedures, informing the study team about any changes to your health, and completing your patient diary daily). These guidelines will be explained to you in detail during the screening process.

What are the possible disadvantages to participating?

Participating in any clinical study involves possible unintended side effects. The known and unknown side effects of participating in this study will be explained to you during the informed consent process, which takes place before you decide to participate. There is no guarantee that you will receive a medical benefit from participating in this study. Your health and safety will be closely monitored throughout this study. Clinical researchers must follow regulatory guidelines and requirements to help protect the rights, safety, and well-being of clinical study participants. One example of these guidelines is Good Clinical Practice (GCP). GCP is an international ethical and scientific quality standard for designing and conducting clinical studies. There are, in addition, several entities that provide oversight of clinical studies. These include health authorities or regulators, institutional review boards and independent ethics committees, and data safety and monitoring boards.

What are the possible benefits of participating?

The main reason this study is being conducted is to evaluate an investigational drug for the treatment of generalized myasthenia gravis. Because the drugs in this study are investigational, you may or may not receive any health benefit from taking them. If you choose to participate, you will receive the study drugs at no cost to you. By deciding to participate in this study, you will contribute towards improving our medical knowledge of myasthenia gravis and in the future, this may benefit others diagnosed with myasthenia gravis.

Where is the study taking place?

The study is taking place in multiple countries worldwide. To find a clinical study site near you, visit our Site Finder .

FAQs - Nimble Study

Preguntas frecuentes 

Aquí encontrará respuestas a otras preguntas que le puedan surgir. 

Preguntas frecuentes 

Aquí encontrará respuestas a otras preguntas que le puedan surgir. 

  ¿Qué es un estudio clínico?  

Un ensayo o estudio clínico es la forma de evaluar y comparar diferentes fármacos del estudio para ayudar a los pacientes con diversas enfermedades. Los fármacos del estudio se denominan «en fase de investigación», ya que no están aprobados en este país. Los fármacos en fase de investigación que se evalúan solo se incorporan a un estudio clínico después de que los investigadores los prueben en el laboratorio. Los estudios clínicos muestran si tienen una buena tolerancia y si son eficaces, y proporcionan información sobre los posibles efectos secundarios. Un organismo regulador debe revisar y aprobar todos los estudios clínicos para garantizar la salud, la privacidad y la seguridad de los participantes del estudio. 

¿Qué es el estudio NIMBLE? 

El estudio NIMBLE es un estudio clínico cuyo objetivo es determinar si una combinación de dos fármacos en fase de investigación administrados una vez al mes en una inyección subcutánea en adultos con miastenia grave generalizada es eficaz y se tolera bien. Los fármacos del estudio que se están probando se denominan «en fase de investigación» porque no se ha aprobado su uso fuera de este estudio clínico. Para obtener más información sobre el estudio, visite la página del estudio NIMBLE.

¿Cumplo los requisitos para participar en el estudio NIMBLE? 

Para saber si cumple los requisitos, realice nuestro cuestionario del apartado ¿Cumplo los requisitos?

¿Cuántas personas participarán? 

Se espera que participen aproximadamente 235 personas de todo el mundo. Para encontrar el centro más cercano del ensayo clínico, viste nuestro Buscador de centros.

¿Cuáles son mis responsabilidades si participo? 

Si decide participar y cumple los requisitos, permanecerá en el estudio 3,5 años aproximadamente. Durante este período, puede abandonar el estudio en cualquier momento sin que esto tenga consecuencias en su atención médica habitual. Su participación es completamente voluntaria. Si decide participar y permanecer en el estudio, su responsabilidad es seguir las directrices del estudio (por ejemplo, asistir a las consultas del estudio y realizar todos los procedimientos, informar al equipo del estudio de cualquier cambio en su salud y rellenar todos los días su diario del paciente). Estas directrices se le explicarán en detalle durante el proceso de selección.  

¿Cuáles son las posibles desventajas de participar? 

La participación en cualquier estudio clínico implica posibles efectos secundarios no deseados. Los efectos secundarios conocidos y desconocidos de la participación en este estudio se le explicarán durante el proceso de consentimiento informado, que tiene lugar antes de que usted decida participar. No hay garantía de que reciba un beneficio médico por participar en este estudio. Se vigilará de cerca su salud y seguridad durante todo el transcurso de este estudio.

Los investigadores clínicos deben seguir las directrices y los requisitos normativos para ayudar a proteger los derechos, la seguridad y el bienestar de los participantes en el estudio clínico. Un ejemplo de estas directrices son las buenas prácticas clínicas (BPC). Las BPC son una referencia internacional de calidad ética y científica para el diseño y la realización de estudios clínicos. 

Además, hay varias entidades que supervisan los estudios clínicos. Estas incluyen autoridades sanitarias o reguladoras, juntas de revisión institucional y comités de ética independientes, y juntas de vigilancia y seguridad de datos. 

¿Cuáles son las posibles ventajas de participar? 

La principal razón por la que se está realizando este estudio es evaluar un fármaco en fase de investigación para el tratamiento de la miastenia grave generalizada. Como los fármacos de este estudio están en fase de investigación, es posible que obtenga algún beneficio para la salud al tomarlos o que no obtenga beneficio alguno. Si elige participar, recibirá los fármacos del estudio sin ningún coste para usted. Al decidir participar en este estudio, contribuirá a mejorar nuestros conocimientos médicos sobre la miastenia grave y, en el futuro, esto podría beneficiar a otras personas a las que se diagnostique miastenia grave.

¿Dónde tiene lugar el estudio? 

El estudio tiene lugar en varios países de todo el mundo. Para buscar un centro del estudio clínico cerca de usted, visite nuestro Buscador de centros.

¿Tiene alguna otra pregunta?  

Si tiene más preguntas sobre la participación en este estudio, puede compartir este sitio web con su médico para hablar de este estudio clínico. Además, también puede ponerse en contacto con un centro del estudio clínico cerca de usted. 