What is a clinical study?

A clinical trial or study is the way we evaluate and compare different study drugs to help patients with various diseases. The study drugs are called “investigational” as they are not approved in this country. The investigational study drugs being studied only enter a clinical study after researchers test them in the laboratory. Clinical studies show if they are well-tolerated and effective and provide information on any side effects. All clinical studies must be reviewed and approved by a regulatory agency to ensure the health, privacy, and safety of study participants.

What is the NIMBLE Study?

The NIMBLE Study is a clinical study that aims to determine whether a combination of two investigational study drugs given as a once monthly subcutaneous injection for adults with generalized myasthenia gravis is effective and well-tolerated. The study drugs being tested are called “investigational” because they have not been approved for use outside of this clinical study. For more information regarding the study, visit the NIMBLE Study page .

Am I eligible to take part in the NIMBLE Study?

To see if you are eligible, take our questionnaire in the Am I eligible? section.

How many people will be taking part?

Approximately 235 people worldwide are expected to participate. To find your nearest clinical trial site, please visit our Site Finder .

What are my responsibilities if I take part?

If you decide to participate and are eligible, you will be in the study for approximately 3.5 years. During this period, you may leave the study at any time without consequences to your usual medical care. Your participation is completely voluntary. If you decide to participate and remain in the study, your responsibility is to follow the study guidelines (e.g., attending the study visits and completing all procedures, informing the study team about any changes to your health, and completing your patient diary daily). These guidelines will be explained to you in detail during the screening process.

What are the possible disadvantages to participating?

Participating in any clinical study involves possible unintended side effects. The known and unknown side effects of participating in this study will be explained to you during the informed consent process, which takes place before you decide to participate. There is no guarantee that you will receive a medical benefit from participating in this study. Your health and safety will be closely monitored throughout this study. Clinical researchers must follow regulatory guidelines and requirements to help protect the rights, safety, and well-being of clinical study participants. One example of these guidelines is Good Clinical Practice (GCP). GCP is an international ethical and scientific quality standard for designing and conducting clinical studies. There are, in addition, several entities that provide oversight of clinical studies. These include health authorities or regulators, institutional review boards and independent ethics committees, and data safety and monitoring boards.

What are the possible benefits of participating?

The main reason this study is being conducted is to evaluate an investigational drug for the treatment of generalized myasthenia gravis. Because the drugs in this study are investigational, you may or may not receive any health benefit from taking them. If you choose to participate, you will receive the study drugs at no cost to you. By deciding to participate in this study, you will contribute towards improving our medical knowledge of myasthenia gravis and in the future, this may benefit others diagnosed with myasthenia gravis.

Where is the study taking place?

The study is taking place in multiple countries worldwide. To find a clinical study site near you, visit our Site Finder .

FAQs - Nimble Study

Perguntas frequentes   

Aqui você encontrará respostas para outras perguntas que possa ter. 

Perguntas frequentes   

Aqui você encontrará respostas para outras perguntas que possa ter. 

  O que é um estudo?  

Um estudo é a forma como avaliamos e comparamos diferentes medicamentos em estudo para ajudar participantes de pesquisa com diversos tipos de doenças. Os medicamentos do estudo são chamados “em estudo”, uma vez que não têm aprovação neste país. Os medicamentos em estudo sendo estudados só fazem parte de um estudo depois que os pesquisadores os testam em laboratório. Os estudos revelam se são bem tolerados e eficazes e fornecem informações sobre quaisquer efeitos colaterais. Todos os estudos devem ser analisados e aprovados por uma agência reguladora para garantir a saúde, privacidade e segurança dos participantes do estudo. 

O que é o estudo NIMBLE? 

O Estudo NIMBLE é um estudo que tem como objetivo determinar se uma combinação de dois medicamentos em estudo administrados como uma injeção subcutânea mensal para adultos com miastenia gravis generalizada é eficaz e bem tolerado. Os medicamentos do estudo que estão sendo testados são chamados de “em estudo” porque não foram aprovados para uso fora deste estudo. Para obter mais informações sobre o estudo, visite a página do Estudo NIMBLE.

Você é elegível para participar do Estudo NIMBLE? 

Para ver se você é elegível, responda nosso questionário na seção Você é elegível? .

Quantas pessoas vão participar? 

Aproximadamente 235 pessoas no mundo todo devem participar. Para encontrar o centro de estudo mais próximo, visite nosso Localizador de Centro.

Quais são as suas responsabilidades se você participar?

Se você decidir participar e for elegível, permanecerá no estudo por aproximadamente 3 anos e meio. Durante este período, você pode sair do estudo a qualquer momento sem consequências para seus cuidados médicos habituais. A sua participação é totalmente voluntária. Se você decidir participar e permanecer no estudo, sua responsabilidade é seguir as diretrizes do estudo (por exemplo, comparecer às visitas do estudo e concluir todos os procedimentos, informar a equipe do estudo sobre quaisquer alterações em sua saúde e preencher o diário do participante de pesquisa diariamente). Essas diretrizes serão explicadas detalhadamente durante o processo de triagem.  

Quais são as possíveis desvantagens de participar? 

A participação em qualquer estudo envolve possíveis efeitos colaterais não intencionais. Os efeitos colaterais conhecidos e desconhecidos da participação neste estudo serão explicados a você durante o processo de assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, que é necessário antes de você decidir participar. Não há garantia de que você receberá um benefício médico por participar deste estudo. Sua saúde e segurança serão monitoradas cuidadosamente durante este estudo.

Os pesquisadores clínicos devem seguir as diretrizes e os requisitos regulatórios para ajudar a proteger os direitos, a segurança e o bem-estar dos participantes do estudo. Um exemplo dessas diretrizes é a Boa Prática Clínica (BPC). O conjunto de Boas Práticas Clínicas é um padrão internacional de qualidade ética e científica para projetar e conduzir estudos. 

Existem, além disso, várias entidades que supervisionam os estudos. Isso inclui as autoridades de saúde ou reguladoras, conselhos de revisão institucional e comitês de ética independentes e comitês de monitoramento de dados e segurança. 

Quais são os possíveis benefícios de participar? 

A principal razão para a realização deste estudo é avaliar um medicamento em estudo para o tratamento da miastenia gravis generalizada. Como os medicamentos neste estudo são investigacionais, você pode ou não receber qualquer benefício de saúde ao tomá-los. Se optar por participar, receberá os medicamentos do estudo sem nenhum custo para você. Ao decidir participar deste estudo, você contribuirá para melhorar nosso conhecimento médico sobre a miastenia gravis e, futuramente, isso poderá beneficiar outras pessoas diagnosticadas com miastenia gravis.

Onde está ocorrendo o estudo? 

O estudo está ocorrendo em vários países em todo o mundo. Para encontrar um centro de pesquisa clínica perto de você, acesse o nosso Localizador de Centro.

Ainda tem outras perguntas?  

Caso tenha outras dúvidas ou perguntas sobre a sua participação neste estudo, compartilhe este site com o seu médico para discutir sobre este estudo. Além disso, você também pode entrar em contato com um centro de pesquisa próximo a você. 