What is a clinical study?

A clinical trial or study is the way we evaluate and compare different study drugs to help patients with various diseases. The study drugs are called “investigational” as they are not approved in this country. The investigational study drugs being studied only enter a clinical study after researchers test them in the laboratory. Clinical studies show if they are well-tolerated and effective and provide information on any side effects. All clinical studies must be reviewed and approved by a regulatory agency to ensure the health, privacy, and safety of study participants.

What is the NIMBLE Study?

The NIMBLE Study is a clinical study that aims to determine whether a combination of two investigational study drugs given as a once monthly subcutaneous injection for adults with generalized myasthenia gravis is effective and well-tolerated. The study drugs being tested are called “investigational” because they have not been approved for use outside of this clinical study. For more information regarding the study, visit the NIMBLE Study page .

Am I eligible to take part in the NIMBLE Study?

To see if you are eligible, take our questionnaire in the Am I eligible? section.

How many people will be taking part?

Approximately 235 people worldwide are expected to participate. To find your nearest clinical trial site, please visit our Site Finder .

What are my responsibilities if I take part?

If you decide to participate and are eligible, you will be in the study for approximately 3.5 years. During this period, you may leave the study at any time without consequences to your usual medical care. Your participation is completely voluntary. If you decide to participate and remain in the study, your responsibility is to follow the study guidelines (e.g., attending the study visits and completing all procedures, informing the study team about any changes to your health, and completing your patient diary daily). These guidelines will be explained to you in detail during the screening process.

What are the possible disadvantages to participating?

Participating in any clinical study involves possible unintended side effects. The known and unknown side effects of participating in this study will be explained to you during the informed consent process, which takes place before you decide to participate. There is no guarantee that you will receive a medical benefit from participating in this study. Your health and safety will be closely monitored throughout this study. Clinical researchers must follow regulatory guidelines and requirements to help protect the rights, safety, and well-being of clinical study participants. One example of these guidelines is Good Clinical Practice (GCP). GCP is an international ethical and scientific quality standard for designing and conducting clinical studies. There are, in addition, several entities that provide oversight of clinical studies. These include health authorities or regulators, institutional review boards and independent ethics committees, and data safety and monitoring boards.

What are the possible benefits of participating?

The main reason this study is being conducted is to evaluate an investigational drug for the treatment of generalized myasthenia gravis. Because the drugs in this study are investigational, you may or may not receive any health benefit from taking them. If you choose to participate, you will receive the study drugs at no cost to you. By deciding to participate in this study, you will contribute towards improving our medical knowledge of myasthenia gravis and in the future, this may benefit others diagnosed with myasthenia gravis.

Where is the study taking place?

The study is taking place in multiple countries worldwide. To find a clinical study site near you, visit our Site Finder .

FAQs - Nimble Study

よくある質問 

ここでは、その他の想定される質問に対する回答を掲載しています。   

よくある質問 

ここでは、その他の想定される質問に対する回答を掲載しています。   

  臨床試験とは？  

臨床試験（治験）とは、さまざまな病気の患者さんを救うために、異なる治験薬を評価・比較する方法です。治験に使用される薬は、この国では承認されていないため、「治験薬」と呼ばれています。研究されている被験薬は、研究者が実験室で試験した後、初めて臨床試験に進みます。臨床試験では、その薬剤の忍容性や有効性が確認され、副作用に関する情報が提供されます。すべての臨床試験は、試験参加者の健康、プライバシー、安全性を確保するため、規制当局の審査と承認を受けなければなりません。 

NIMBLE試験とは何ですか？ 

NIMBLE試験は、成人の全身型重症筋無力症患者さんを対象に、被験薬2剤を併用した月1回の皮下注射が有効かつ忍容性が得られるかを検討するための臨床試験です。試験する治験薬は、この臨床試験以外での使用は承認されていないため、「治験薬」と呼ばれています。この試験の詳細については、 NIMBLE試験のページをご覧ください.

私はNIMBLE試験への参加資格がありますか？ 

あなたが対象になるかどうかを確認するには私は対象になりますか？のセクションの調査にご協力ください。

参加人数はどのくらいですか？ 

全世界で約235名が参加予定です。最寄りの治験施設をお探しの場合は、施設検索をご利用ください.

参加した場合はどのような責任を負うのですか？ 

参加を決定し、適格であれば、約3.5年間、試験に参加することになります。この期間中に、通常の診療に影響を与えることなく、いつでもこの試験への参加を止めることができます。参加は完全に任意です。この試験への参加と継続を決めた場合にあなたが負う責任は、試験のガイドライン（例えば、治験来院日に来院し、すべての手順を完了し、健康に変化があった場合は試験チームに報告し、患者日記を毎日つけること）に従うことです。このガイドラインについては、スクリーニングの際に詳しい説明があります。  

参加することによって、どんなデメリットが考えられますか？ 

臨床試験に参加することは、予期せぬ副作用を伴う可能性があります。この試験に参加することによる既知および未知の副作用については、参加を決定する前に行われるインフォームド・コンセントの段階で説明が行われます。本試験に参加することによって、医学的な利益が得られるという保証はありません。この試験中、あなたの健康状態や安全性は厳密に観察されます。

臨床研究者は、臨床試験参加者の権利、安全、および福利を保護するために、規制ガイドラインおよび要件に従わなければなりません。このガイドラインの一例が、医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）です。GCPとは、臨床試験を計画し実施するための倫理的・科学的な国際品質基準です。 

その他に、臨床試験を監督する機関がいくつか存在します。例えば、保健当局または規制当局、治験審査委員会および独立倫理委員会、ならびにデータ安全性監視委員会がこれに該当します。 

参加することによって、どんなメリットが考えられますか？ 

この試験が実施される主な理由は、全身型重症筋無力症の治療薬として治験薬を評価するためです。この試験で使用される薬は治験薬であるため、服用することによって健康上の利益が得られる場合もあれば、そうでない場合もあります。参加される場合、治験薬は無償で提供されます。この試験への参加を決めることで、あなたは重症筋無力症に関する医学的知識の向上に貢献し、将来的には、重症筋無力症と診断された他の患者さんのためになる可能性があります。

試験はどこで行われているのですか？ 

この試験は、世界各国で行われています。近くの臨床試験施設をお探しの場合は、施設検索をご利用ください.

他にご質問はありますか？  

この試験への参加について他にもご質問がおありの場合は、このウェブサイトを担当医師と共有し、この臨床試験について話し合うことができます。さらに、お近くの臨床試験施設に問い合わせることも可能です。 