What is a clinical study?

A clinical trial or study is the way we evaluate and compare different study drugs to help patients with various diseases. The study drugs are called “investigational” as they are not approved in this country. The investigational study drugs being studied only enter a clinical study after researchers test them in the laboratory. Clinical studies show if they are well-tolerated and effective and provide information on any side effects. All clinical studies must be reviewed and approved by a regulatory agency to ensure the health, privacy, and safety of study participants.

What is the NIMBLE Study?

The NIMBLE Study is a clinical study that aims to determine whether a combination of two investigational study drugs given as a once monthly subcutaneous injection for adults with generalized myasthenia gravis is effective and well-tolerated. The study drugs being tested are called “investigational” because they have not been approved for use outside of this clinical study. For more information regarding the study, visit the NIMBLE Study page .

Am I eligible to take part in the NIMBLE Study?

To see if you are eligible, take our questionnaire in the Am I eligible? section.

How many people will be taking part?

Approximately 235 people worldwide are expected to participate. To find your nearest clinical trial site, please visit our Site Finder .

What are my responsibilities if I take part?

If you decide to participate and are eligible, you will be in the study for approximately 3.5 years. During this period, you may leave the study at any time without consequences to your usual medical care. Your participation is completely voluntary. If you decide to participate and remain in the study, your responsibility is to follow the study guidelines (e.g., attending the study visits and completing all procedures, informing the study team about any changes to your health, and completing your patient diary daily). These guidelines will be explained to you in detail during the screening process.

What are the possible disadvantages to participating?

Participating in any clinical study involves possible unintended side effects. The known and unknown side effects of participating in this study will be explained to you during the informed consent process, which takes place before you decide to participate. There is no guarantee that you will receive a medical benefit from participating in this study. Your health and safety will be closely monitored throughout this study. Clinical researchers must follow regulatory guidelines and requirements to help protect the rights, safety, and well-being of clinical study participants. One example of these guidelines is Good Clinical Practice (GCP). GCP is an international ethical and scientific quality standard for designing and conducting clinical studies. There are, in addition, several entities that provide oversight of clinical studies. These include health authorities or regulators, institutional review boards and independent ethics committees, and data safety and monitoring boards.

What are the possible benefits of participating?

The main reason this study is being conducted is to evaluate an investigational drug for the treatment of generalized myasthenia gravis. Because the drugs in this study are investigational, you may or may not receive any health benefit from taking them. If you choose to participate, you will receive the study drugs at no cost to you. By deciding to participate in this study, you will contribute towards improving our medical knowledge of myasthenia gravis and in the future, this may benefit others diagnosed with myasthenia gravis.

Where is the study taking place?

The study is taking place in multiple countries worldwide. To find a clinical study site near you, visit our Site Finder .

FAQs - Nimble Study

Często zadawane pytania 

Tutaj znajdziesz odpowiedzi na inne pytania, które mogą Ci się nasuwać. 

Często zadawane pytania 

Tutaj znajdziesz odpowiedzi na inne pytania, które mogą Ci się nasuwać. 

  Czym jest badanie kliniczne?  

Badanie kliniczne to sposób, w jaki oceniamy i porównujemy różne badane leki, aby pomóc pacjentom z różnymi chorobami. Badane leki nie są zatwierdzone w Polsce. Badane leki wchodzą do badań klinicznych dopiero wówczas, gdy badacze przetestują je w laboratorium. W badaniach klinicznych wykazuje się, czy są one dobrze tolerowane i skuteczne oraz dostarczają informacji o ewentualnych skutkach ubocznych. Wszystkie badania kliniczne muszą być sprawdzone i zatwierdzone przez urząd regulacyjny, aby zapewnić zdrowie, prywatność i bezpieczeństwo uczestników badania. 

Czym jest badanie NIMBLE?

Badanie NIMBLE to badanie kliniczne, którego celem jest określenie, czy skojarzenie dwóch badanych leków podawanych raz w miesiącu w iniekcji podskórnej u osób dorosłych z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną jest skuteczne i dobrze tolerowane. Badane leki nazywane są „eksperymentalnymi”, nie zostały dopuszczone do stosowania poza badaniami klinicznymi. Aby uzyskać więcej informacji na temat tego badania, odwiedź stronę internetową badania NIMBLE.

Czy kwalifikuję się do udziału w badaniu NIMBLE? 

Aby sprawdzić, czy się kwalifikujesz, wypełnij kwestionariusz w sekcji Czy się kwalifikuję?

Ile osób weźmie udział w badaniu? 

Oczekuje się, że w badaniu weźmie udział około 235 osób na całym świecie. Aby znaleźć najbliższy ośrodek badawczy, skorzystaj z naszej Wyszukiwarki ośrodków.

Jakie będą moje obowiązki, jeśli wezmę udział w badaniu? 

Jeśli zdecydujesz się wziąć udział w badaniu i się do niego zakwalifikujesz, Twój udział w badaniu potrwa około 3,5 roku. W tym okresie możesz zrezygnować z udziału w dowolnym momencie bez wpływu na Twoją zwykłą opiekę medyczną. Twój udział jest całkowicie dobrowolny. Jeśli zdecydujesz się na uczestnictwo i pozostaniesz w badaniu, Twoim obowiązkiem będzie przestrzeganie wytycznych badania (np. uczestniczenie w wizytach w ramach badania i wypełnianie wszystkich procedur, informowanie zespołu badawczego o wszelkich zmianach dotyczących Twojego stanu zdrowia oraz codzienne wypełnianie dzienniczka pacjenta). Te wytyczne zostaną Ci szczegółowo wyjaśnione na etapie badań przesiewowych.  

Jakie są możliwe niedogodności związane z udziałem w badaniu? 

Udział w każdym badaniu klinicznym wiąże się z możliwością wystąpienia niezamierzonych skutków ubocznych. Znane i nieznane skutki uboczne związane z udziałem w tym badaniu zostaną Ci wyjaśnione podczas procesu uzyskiwania świadomej zgody, który odbywa się przed podjęciem decyzji o udziale w badaniu. Nie można zagwarantować odniesienia korzyści medycznych z udziału w tym badaniu. Twój stan zdrowia i bezpieczeństwo będą jednak ściśle monitorowane przez cały okres trwania tego badania.

Lekarze prowadzący badanie muszą przestrzegać wytycznych i wymogów prawnych, aby chronić prawa, bezpieczeństwo i dobro uczestników badań klinicznych. Przykładem takich wytycznych jest Dobra Praktyka Kliniczna. Dobra Praktyka Kliniczna to międzynarodowy etyczny i naukowy standard jakości projektowania i prowadzenia badań klinicznych. 

Istnieje ponadto kilka podmiotów, które zapewniają nadzór nad badaniami klinicznymi. Należą do nich organy regulacyjne nadzorujące prowadzenie badań klinicznych, niezależne komisje etyczne oraz komisje ds. bezpieczeństwa i monitorowania danych. 

Jakie są możliwe korzyści płynące z udziału w badaniu? 

Głównym celem prowadzenia tego badania jest ocena badanego leku w leczeniu uogólnionej miastenii ciężkiej rzekomoporaźnej. Ponieważ leki stosowane w tym badaniu są eksperymentalne, ich przyjmowanie może, ale nie musi przynieść Ci żadnych korzyści zdrowotnych. Jeśli zdecydujesz się wziąć udział w badaniu, otrzymasz badane leki bez ponoszenia żadnych kosztów. Decydując się na udział w tym badaniu, przyczynisz się do poszerzenia naszej wiedzy medycznej na temat miastenii ciężkiej rzekomoporaźnej, co w przyszłości może przynieść korzyści innym osobom, u których zdiagnozowano tę chorobę.

Gdzie prowadzone jest to badanie? 

Badanie jest prowadzone w wielu krajach na całym świecie. Aby znaleźć ośrodek badawczy w pobliżu, skorzystaj z naszej Wyszukiwarki ośrodków.

Masz jakieś inne pytania?  

Jeśli masz jakieś dodatkowe pytania dotyczące udziału w tym badaniu, możesz pokazać tę stronę internetową swojemu lekarzowi w celu omówienia tego badania klinicznego. Możesz też skontaktować się z ośrodkiem badawczym w Twojej okolicy. 