Nimble Study - Nimble Study

Wat is de NIMBLE-studie? 

Waarom voeren we deze studie uit?

Wanneer u bent gediagnosticeerd met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG), weet dan dat u er niet alleen voor staat in uw medische reis. gMG is een zeldzame auto-immuunziekte, waarbij de auto-antilichamen geproduceerd door het immuunsysteem de eigen cellen van het lichaam aanvallen. Deze auto-antilichamen activeren een pad in het immuunsysteem dat de complementroute wordt genoemd. Dat leidt tot een verstoring van de communicatie tussen de zenuwen en spieren, zodat de spier niet normaal kan functioneren.
gMG treft tussen 50 en 200 personen per miljoen wereldwijd.

Momenteel is gMG niet te genezen, maar stijgt de vraag naar meer effectieve medicatie. NIMBLE is een klinische studie om te bepalen of een combinatie van twee studiegeneesmiddelen die een keer per maand als subcutane injectie worden toegediend voor volwassenen met gMG effectief kan zijn en goed getolereerd kan worden.

Welk studiegeneesmiddel zal ik krijgen?

Indien u aan alle voorwaarden voor deelname aan deze studie voldoet, is er ongeveer 70% kans dat u werkzame studiegeneesmiddelen krijgt en ongeveer 30% dat u een placebo krijgt in de eerste behandelingsperiode. Na 24 weken zullen alle deelnemers werkzame studiegeneesmiddelen krijgen. Welk studiegeneesmiddel u krijgt hangt af van in welke groep u willekeurig wordt ingedeeld en in welk deel van de behandelingsperiode u zich bevindt. U kunt de volgende studiegeneesmiddelen toegediend krijgen:

Studiegeneesmiddel 1 (pozelimab): Een monoklonaal antilichaam dat uw aanvullingscomponent 5 (C5) blokkeert. Bij mensen met gMG beschadigt de actie van C5 de communicatie tussen de zenuwen en spieren, wat de normale samentrekking van spieren verstoort.

Combinatietherapie: Combineert beide onderzoeksgeneesmiddelen voor een complete onderdrukking van het systeem van aanvullingscomponent C5. Dit wordt onderzocht om te kijken of het de schade veroorzaakt door C5 aan de neuromusculaire verbinding (de plek waar de zenuwen en spieren zijn verbonden) kan beperken, symptomen van gMG kan verlichten en kan leiden tot lagere en minder frequente dosering.

Studiegeneesmiddel 2 (cemdisiran): Een RNAi-therapeutisch middel dat de productie van aanvullingseiwitten (meer specifiek C5) in de lever onderdrukt.

Placebo: Placebo's stellen onderzoekers in staat om te bepalen of een studiegeneesmiddel effectief is; ze proberen te bepalen of de studiegeneesmiddelen beter werken dan een placebo. Alle deelnemers die de placebo krijgen, krijgen het actieve studiegeneesmiddel na 24 weken.

Wat kan ik verwachten bij deelname?

Deelnemen aan een klinische studie is een engagement. Het studieteam zal informatie delen over wat u kunt verwachten, en wat uw rollen en verantwoordelijkheden zijn als u deelneemt aan de studie.

De totale duur van de NIMBLE-studie is ongeveer 3,5 jaar. Gedurende die periode vinden er ongeveer 25 studiebezoeken plaats; dit kunnen wekelijkse bezoeken zijn of bezoeken per kwartaal.

Een deel van de behandelingsperiode zal 'dubbelblind' zijn – dit betekent dat u en uw studie-arts of studieteam allebei niet weten welk studiegeneesmiddel u krijgt. Indien het nodig is voor een ernstige medische situatie of een medisch noodgeval, kan het studieteam echter wel te weten komen in welke groep u zit.

De deelnemers kunnen ook een vergoeding krijgen voor reis- en verblijfskosten.

Tijdens de NIMBLE-studie krijgt u de studiegeneesmiddelen; daarnaast wordt uw gezondheid regelmatig gecontroleerd tijdens bezoeken. Welke beoordelingen en procedures er plaatsvinden verschilt per bezoek, maar kunnen het volgende omvatten: bloedtests, urineverzameling, lichamelijk onderzoek, ECG-scans en gezondheidsvragenlijsten. Als u deelneemt aan deze studie, krijgt u een gedetailleerde bezoekshandleiding waarin exact staat uitgelegd wat er elk bezoek gebeurt.

Wat indien ik niet langer wil deelnemen aan deze klinische studie?

Deelname is geheel vrijwillig (uw eigen keuze). U kunt op elk gewenst moment stoppen met de studie. U hoeft hiervoor geen reden op te geven. Als u de studie verlaat, heeft dat geen invloed op uw andere medische zorg.

Hoe kan ik deelnemen?

Als u wilt deelnemen aan NIMBLE kunt u de pre-screeningsvragenlijst invullen om te kijken of u in aanmerking komt voor deelname:

Wat moet ik nog weten?

We kunnen niet garanderen dat u een medisch voordeel zult halen uit een deelname aan deze klinische studie. Het studiegeneesmiddel kan ook bijwerkingen veroorzaken of uw gezondheid op een onbekende manier beïnvloeden. Veiligheid is echter onze hoogste prioriteit en uw gezondheid zal nauwlettend worden gevolgd in de loop van deze studie.

Deelnemers aan klinische studies zijn essentieel voor het ontwikkelen van behandelingen en het verhogen van ons medisch inzicht in myasthenia gravis. De informatie van deze klinische studie kan anderen in de toekomst voordelen bieden.

Als u geïnteresseerd bent in deelname, of als u meer informatie wilt, neem dan contact op met uw plaatselijke NIMBLE-team – zij helpen u graag. Zoek een klinische studielocatie bij u in de buurt.

Zoek een kliniek bij u in de buurt

Indien u meer wilt weten over NIMBLE en of dit een geschikte optie voor u kan zijn, neem dan contact op met het NIMBLE-team van een kliniek bij u in de buurt.