Nimble Study - Nimble Study

En quoi consiste l’étude NIMBLE ?

Pour quelles raisons réalisons-nous cette étude ?

Si vous avez reçu un diagnostic de myasthénie généralisée (MGg), sachez que vous n’êtes pas seul(e) dans votre parcours médical. La MGg est une maladie auto-immune rare causée par des auto-anticorps produits par le système immunitaire, qui attaquent les propres cellules de l’organisme. Ces auto-anticorps activent une voie du système immunitaire appelée « voie du complément » qui entraîne une perturbation de la communication entre les nerfs et les muscles, de sorte que les muscles ne peuvent pas fonctionner normalement.
La MGg touche entre 50 et 200 personnes par million de personnes dans le monde.

Il n’existe actuellement aucun traitement curatif de la MGg, mais il y a un besoin croissant de médicaments plus efficaces. NIMBLE est une étude clinique dont l’objectif est de déterminer si une association de deux médicaments d’étude expérimentaux administrés sous la forme d’une injection sous-cutanée mensuelle chez des patients adultes atteints de MGg pourrait être efficace et bien tolérée.

Quels médicaments de l’étude recevrai-je ?

Si vous remplissez toutes les conditions pour participer à cette étude, vous aurez environ 70 % de chances de recevoir les médicaments actifs de l’étude et environ 30 % de chances de recevoir un placebo au cours de la première période de traitement. À l’issue d’une période de 24 semaines, tous les participants recevront les médicaments actifs de l’étude. Le médicament de l’étude que vous recevez dépend du groupe de traitement auquel vous êtes affecté(e) de manière aléatoire, et de la partie de la période de traitement où vous vous trouvez. Vous pouvez recevoir les médicaments de l’étude suivants :

Médicament expérimental 1 (pozélimab) : un anticorps monoclonal qui bloque le composant 5 du complément (C5). Chez les personnes atteintes de MGg, l’action du C5 perturbe la communication entre les nerfs et les muscles, perturbant ainsi la contraction normale des muscles.

Traitement combiné : combine les deux médicaments expérimentaux de l’étude pour obtenir une suppression complète du système du complément C5. Cette association est étudiée pour établir si elle permet de réduire les lésions causées par le C5 au niveau de la jonction neuromusculaire (la zone où les nerfs et les muscles se connectent), ainsi qu’atténuer les symptômes de la MGg et permettre ainsi de réduire les doses et la fréquence d’administration.

Médicament expérimental 2 (cemdisiran) : un ARNi thérapeutique qui supprime la production des protéines du complément (spécifiquement C5) dans le foie.

Placebo : les placebos permettent aux chercheurs de déterminer si un médicament expérimental de l’étude est efficace en voyant si ce dernier agit de manière plus efficace qu’un placebo. Tous les participants recevant le placebo recevront les médicaments actifs de l’étude à l’issue d’une période de 24 semaines.

À quoi dois-je m’attendre si je participe ?

Prendre part à une étude clinique représente un engagement. L’équipe chargée de l’étude vous donnera des informations sur ce à quoi vous devez vous attendre, ainsi que sur votre rôle et vos responsabilités pendant l’étude.

La durée totale de l’étude NIMBLE est d’environ 3,5 ans et comprendra environ 25 visites d’étude pouvant être hebdomadaires ou trimestrielles.

Une partie de la période de traitement se déroulera en « double aveugle », ce qui signifie que ni vous, ni le médecin de l’étude, ni l’équipe chargée de l’étude ne saurez quel médicament de l’étude vous recevez. Toutefois, si nécessaire en cas d’évènement médical majeur ou d’urgence médicale, l’équipe chargée de l’étude pourra savoir à quel groupe de traitement vous appartenez.

Les participants peuvent être indemnisés pour les frais de déplacement et d’hébergement.

Pendant le déroulement de l’étude NIMBLE, en plus de recevoir les médicaments de l’étude, votre état de santé fera l’objet d’un contrôle régulier lors des visites. Les évaluations et procédures réalisées varieront d’une visite à l’autre, mais elles comprendront, par exemple, des analyses de sang, le recueil des urines, des examens cliniques, des ECG (électrocardiogrammes) et des questionnaires de santé. Si vous participez à cette étude, on vous remettra un Guide des visites détaillé expliquant précisément ce qu’il se passera lors de chaque visite.

Que se passera-t-il si je ne souhaite plus participer à cet essai clinique ?

La participation à une étude est entièrement volontaire (votre choix). Vous pouvez changer d’avis et quitter l’étude à tout moment. Vous n’avez pas besoin de fournir une raison. Si vous quittez l’étude, votre décision n’affectera en rien les soins médicaux que vous recevez en dehors de l’étude.

Comment puis-je participer ?

Si vous souhaitez participer à l’étude NIMBLE, vous pouvez répondre au questionnaire de pré-sélection pour voir si vous êtes admissible (c.-à-d. si vous remplissez les conditions de participation):

Que devrais-je savoir d’autre ?

Il n’y a aucune garantie que vous tirerez un bénéfice médical de votre participation à cette étude clinique. Le médicament de l’étude peut causer des effets secondaires imprévus ou affecter votre santé d’une manière encore inconnue. Votre sécurité reste cependant notre première priorité et votre état de santé sera étroitement surveillé tout au long de cette étude.

Les participants aux études cliniques jouent un rôle essentiel dans le développement de traitements et l’amélioration des connaissances médicales sur des maladies comme la myasthénie. Les informations issues de cette étude clinique pourront bénéficier à d’autres personnes ultérieurement.

Si vous pensez que vous pourriez être intéressé(e) par une participation à cette étude, ou si vous souhaitez obtenir davantage d’informations, veuillez contacter les membres de votre équipe NIMBLE locale, ils vous aideront avec plaisir. Trouver un centre d’étude clinique près de chez vous.

Trouver un centre d’étude clinique près de chez vous

Pour en savoir plus sur l’étude NIMBLE, et voir si elle pourrait vous convenir, veuillez contacter l’équipe NIMBLE dans un centre d’étude clinique proche de chez vous.

Pour quelles raisons réalisons-nous cette étude ?

Quels médicaments de l’étude recevrai-je ?

À quoi dois-je m’attendre si je participe ?

Que se passera-t-il si je ne souhaite plus participer à cet essai clinique ?

Comment puis-je participer ?

Que devrais-je savoir d’autre ?