Nimble Study - Nimble Study

Hvad er NIMBLE-forsøget?

Hvorfor laver vi dette forsøg?

Hvis du har fået diagnosen generaliseret myasthenia gravis (gMG), skal du vide, at du ikke er alene på din medicinske rejse. gMG er en sjælden autoimmun lidelse, der skyldes at autoantistoffer, der produceres af immunsystemet, angriber kroppens egne celler. Autoantistofferne aktiverer en vej i immunsystemet kaldet komplementvejen, som fører til forstyrrelser i kommunikationen mellem nerver og muskler, så musklen ikke kan fungere normalt.
gMG rammer mellem 50 og 200 personer ud af en million på verdensplan.

Der findes i øjeblikket ingen kur mod gMG, men der er et stigende behov for mere effektiv medicin. NIMBLE er et klinisk forsøg, der har til formål at afgøre, om en kombination af to forsøgslægemidler, der gives som en subkutan injektion én gang om måneden til voksne med gMG, kan være effektiv og tolereres godt.

Hvilke forsøgslægemidler får jeg?

Hvis du opfylder alle krav til at deltage i dette forsøg, er der ca. 70 % chance for at modtage aktiv medicin og ca. 30 % chance for at modtage placebo i den første behandlingsperiode. Efter 24 uger vil alle deltagere modtage det aktive forsøgslægemiddel. Hvilket forsøgslægemiddel du får, afhænger af, hvilken gruppe du tilfældigt er blevet tildelt, og hvilken del af behandlingsperioden du befinder dig i. Du kan modtage følgende forsøgslægemidler:

Forsøgslægemiddel 1 (pozelimab): Et monoklonalt antistof, der blokerer din komplementkomponent 5 (C5). Hos personer med gMG beskadiger virkningen af C5 kommunikationen mellem nerverne og musklerne, hvilket forstyrrer den normale muskelsammentrækning.

Kombinationsbehandling: Kombinerer begge undersøgte lægemidler til fuldstændig undertrykkelse af komplement C5-systemet. Dette undersøges for at se, om det kan reducere den skade, der forårsages af C5 ved den neuromuskulære overgang (det sted, hvor nerver og muskler er forbundet), samt reducere gMG-symptomerne og føre til lavere og mindre hyppig dosering.

Forsøgslægemiddel 2 (cemdisiran): Et RNAi-behandlingsmiddel, der undertrykker produktionen af komplementproteiner (specifikt C5).

Placebo: Placeboer giver forskerne mulighed for at afgøre, om et forsøgslægemiddel er effektivt, ved at undersøge, om forsøgslægemidlerne virker bedre end placebo. Alle deltagere, der modtager placebo, vil modtage aktiv forsøgsmedicin efter 24 uger.

Hvad kan jeg forvente, hvis jeg deltager?

At deltage i et klinisk forsøg er en dedikeret indsats. Forsøgsteamet vil give oplysninger om, hvad du kan forvente, samt om dine roller og ansvarsområder under forsøget.

Den samlede varighed af NIMBLE-forsøget er ca. 3,5 år og vil omfatte ca. 25 forsøgsbesøg, der varierer fra ugentlige til kvartalsvise.

En del af behandlingsperioden er "dobbeltblind" - det vil sige, at hverken du eller din læge eller dit forsøgsteam ved, hvilket forsøgslægemiddel du modtager. Hvis det er nødvendigt i forbindelse med en alvorlig medicinsk hændelse eller nødsituation, kan forsøgsteamet dog finde ud af, hvilken gruppe du er i.

Deltagerne kan få godtgørelse for rejse- og opholdsudgifter.

Ud over at du i løbet af NIMBLE-forsøget får forsøgslægemidlet, vil dit helbred blive kontrolleret regelmæssigt ved besøgene. Hvilke vurderinger og procedurer der foretages varierer fra besøg til besøg, men omfatter f.eks. blodprøver, urinprøver, fysiske undersøgelser, EKG-scanninger og spørgeskemaer om helbred. Hvis du deltager i dette forsøg, får du en detaljeret besøgsguide, som forklarer præcist, hvad der vil ske ved hvert besøg.

Hvad sker der, hvis jeg ikke længere ønsker at deltage i dette kliniske forsøg?

Deltagelse i forsøget er helt frivillig (dit valg). Du kan til enhver tid skifte mening og forlade forsøget. Du behøver ikke at angive en grund. Hvis du forlader forsøget, vil din medicinske behandling uden for forsøget ikke blive påvirket af din beslutning.

Hvordan kan jeg deltage?

Hvis du ønsker at deltage i NIMBLE, kan du udfylde spørgeskemaet for at se, om du måske er egnet til at deltage:

Hvad skal jeg ellers vide?

Der er ingen garanti for, at du vil få en medicinsk fordel af at deltage i dette kliniske forsøg. Forsøgslægemidlet kan også forårsage utilsigtede bivirkninger eller påvirke helbredet på en ukendt måde. Din sikkerhed er dog vores højeste prioritet, og dit helbred vil blive nøje overvåget under hele dette forsøg.

Deltagere i kliniske forsøg er vigtige for at udvikle behandlinger og øge vores medicinske forståelse af myasthenia gravis. Oplysningerne fra dette kliniske forsøg, kan være til gavn for andre i fremtiden.

Hvis du mener, at du kunne være interesseret i at deltage, eller hvis du vil have flere oplysninger, kan du kontakte dit lokale NIMBLE-team - de vil med glæde hjælpe dig. Find en klinisk forsøgsklinik nær dig.

Find en klinisk forsøgsklinik nær dig.

Hvis du vil vide mere om NIMBLE, og om det måske er noget for dig, bedes du kontakte NIMBLE-teamet på en klinisk forsøgsklinik i nærheden af dig.