For HCPs - Nimble Study

Zorg verlenen aan patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis?

Overweeg de NIMBLE-studie

Zorg verlenen aan patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis?

Overweeg de NIMBLE-studie

NIMBLE is een studie voor volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). Deze studie evalueert de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van een combinatiebehandeling van twee studiegeneesmiddelen bij volwassenen met gMG.

De studiegeneesmiddelen worden een keer per maand als subcutane injectie toegediend. De studiegeneesmiddelen omvatten:    

Pozelimab:

Een menselijk monoklonaal onderzoeks-antilichaam dat uw aanvullingscomponent 5 (C5) blokkeert. Bij mensen met gMG beschadigt de actie van C5 de communicatie tussen de zenuwen en spieren, wat de normale samentrekking van spieren verstoort.

Combinatie:

Pozelimab en cemdisiran voor een complete onderdrukking van het systeem van aanvullingscomponent C5.

Cemdisiran:

Een klein interfererend (siRNA) RNA-therapeutisch onderzoeksmiddel dat de productie van aanvullingseiwitten (meer specifiek C5) in de lever onderdrukt. 

Placebo:

Deelnemers hebben ongeveer 30% kans om de placebo te krijgen tijdens de gerandomiseerde behandelingsperiode (eerste 24 weken). Daarna zullen alle deelnemers werkzame studiegeneesmiddelen krijgen.  

NIMBLE heeft wereldwijd plek voor ongeveer 235 mensen met gMG.
Naar verwachting zullen de patiënten tot 3,5 jaar betrokken zijn bij deze studie.
Tijdens de studie zullen de deelnemers de kliniek ongeveer 25 keer bezoeken; dit kunnen wekelijkse bezoeken zijn of bezoeken per kwartaal.
De deelnemers kunnen ook een vergoeding krijgen voor reis- en verblijfskosten.

Hoe kunt u helpen?

Het succes van deze studie is afhankelijk van artsen zoals u die mogelijke studiedeelnemers doorverwijzen. Uw patiënten komen mogelijk in aanmerking voor deelname indien zij zijn gediagnosticeerd met gMG en indien zij:

18 jaar of ouder bent (of wettelijk meerderjarig bent in uw land)

Momenteel tekenen en symptomen ervaart, ondanks standaardzorg

Positief zijn getest op anti-AchR- en/of anti-LRP4-antilichamen 

Een acetylcholinesteraseremmer en een immunosuppressief geneesmiddel voor gMG krijgen (er kunnen een aantal uitzonderingen zijn)

(Opmerking: Andere protocol-gedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria zijn van toepassing)  

Het studieteam zal de volledige medische voorgeschiedenis van het kind raadplegen om te kijken of hij/zij aan alle inclusievoorwaarden voldoet. Ga voor meer informatie over deze studie naar de NIMBLE-studiepagina.

Als u patiënten hebt die voldoen aan de criteria voor deze klinische studie, bespreek NIMBLE dan met ze en neem contact op met de dichtstbijzijnde kliniek om hen door te verwijzen: Kliniekzoeker.

De gezondheid en veiligheid van uw patiënt zijn onze prioriteiten. We hopen dat u overtuigd bent van de impact van dit onderzoek en dat u overweegt mogelijke kandidaten door te verwijzen. Met uw ondersteuning hopen we beter te kunnen begrijpen hoe we patiënten met myasthenia gravis.