Nimble Study - Nimble Study

NIMBLE試験とは何ですか？ 

なぜこの試験を行うのですか？

もしあなたが全身型重症筋無力症（gMG）と診断された場合でも、その治療の旅であなたは孤独ではないことを覚えておいてください。全身型重症筋無力症は、免疫系が産生する自己抗体が自分自身の細胞を攻撃することによって引き起こされる、稀な自己免疫疾患です。これらの自己抗体は、補体経路と呼ばれる免疫系の経路を活性化し、神経と筋肉の間のコミュニケーションを阻害するため、筋肉は正常に機能しなくなります。
全世界で100万人に50～200人が全身型重症筋無力症に罹患しています。

今のところ、全身型重症筋無力症の特効薬はありませんが、より効果的な薬剤のニーズが高まっています。NIMBLEは、成人の全身型重症筋無力症患者さんを対象に、被験薬2剤を併用した月1回の皮下注射が有効かつ忍容性が得られるかを検討するための臨床試験です。

どのような治験薬を投与されるのですか？

この試験への参加条件をすべて満たしている場合、最初の治療期間では約70％の確率で有効成分を含む治験薬が、約30％の確率でプラセボが投与されます。24週間後に、参加者全員に有効成分を含む治験薬が投与されます。どちらの治験薬を投与されるかは、あなたがどちらのグループに無作為に割り付けられるか、また、あなたの治療期間がどの段階にあるのかによって決まります。以下の治験薬が投与される可能性があります。

治験薬1（ポゼリマブ）：補体第五成分（C5）を阻害するモノクローナル抗体です。全身型重症筋無力症の患者さんにおいては、C5の作用によって神経と筋肉の間のコミュニケーションが損なわれ、正常な筋肉の収縮が阻害されるのです。

併用療法：両被験薬を併用することで、補体C5系を完全に抑制します。これにより、神経筋接合部（神経と筋肉がつながる場所）におけるC5による障害を軽減し、全身型重症筋無力症の症状を軽減するとともに、投与量の低減や投与回数の減少につながることを期待して、試験を行います。

治験薬2（セムジシラン）：肝臓における補体タンパク質（特にC5）の産生を抑制するRNAi治療薬です。

プラセボ：プラセボは、治験薬がプラセボよりもよく効くかどうかを把握することで、被験薬が有効であるかどうかを研究者が判断することを可能にします。プラセボを投与された参加者全員が、24週間後に有効成分を含む治験薬を投与されます。

参加するとどんなことが起こるのですか？

臨床試験に参加することは、ひとつの約束事です。試験チームは、試験期間中に予測されること、あなたに求められる役割と責任についてお伝えします。

NIMBLE試験の合計期間は約3.5年で、週1回から四半期ごとに約25回の治験来院が予定されています。

PCB：プラセボ | COMB：併用 | CEM：セムジシラン | POZ：ポゼリマブ

治療期間の一部は「二重盲検化」されます。つまり、あなたや試験担当医師、試験チームのいずれも、あなたがどの治験薬の投与を受けているのかを知ることはできません。ただし、重大な医学的事象や医療上の緊急事態のために必要であれば、試験チームは、あなたがどちらのグループに入っているのかを知ることができます。

参加者には、交通費や宿泊費などが補償される場合があります。

NIMBLE試験期間中は、治験薬の投与に加えて、来院時に定期的な健康状態の確認を行います。どのような評価や処置が行われるかは、来院ごとに異なりますが、例えば、血液検査、採尿、身体検査、心電図検査、健康に関する問診などが行われる予定です。この試験に参加される場合、各来院時に行われることを正確に記載した詳細な来院ガイドをお渡しします。

この臨床試験に参加したくなくなった場合はどうすればよいですか？

試験への参加は完全に任意です（あなたの選択です）。いつでも考えを変えて、この試験への参加を止めることができます。理由を言う必要はありません。あなたがこの試験への参加を止めても、そのことによってこの試験以外であなたが受ける診療に影響はありません。

どうすれば参加できますか？

NIMBLEへの参加を希望される方は、事前スクリーニング調査にお答えいただくことで、参加可能かどうかを確認することができます。私は対象になりますか？

他に知っておくべきことはありますか？

この臨床試験に参加することによって、医療上の利益が得られるという保証はありません。治験薬は予期せぬ副作用を引き起こしたり、未知の方法であなたの健康に影響を与えたりするかもしれません。しかし、安全は私たちの最優先事項であり、本試験期間中、あなたの健康状態は厳密に監視されます。

臨床試験への参加は、重症筋無力症に対する治療薬や医学的理解を深めるために不可欠です。この臨床試験で得られた情報は、将来、他の人にも役立つかもしれません。

参加に興味のある方、またはもっと詳しく知りたい方は、お近くのNIMBLEチームまでご連絡ください。喜んでお手伝いさせていただきます。近くの臨床試験施設を探す。

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NIMBLEの詳細、およびあなたに適しているかどうかについては、お近くの臨床試験施設のNIMBLEチームまでお問い合わせください。