Nimble Study - Nimble Study

Cos’è lo studio NIMBLE?

Perché stiamo svolgendo questo studio?

Se hai una diagnosi di miastenia gravis generalizzata (MGg), sappi che non sei solo/a nel tuo percorso medico. La MGg è una rara malattia autoimmune causata dagli autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario che attaccano le cellule dell’organismo. Questi autoanticorpi attivano una via nel sistema immunitario chiamata via del complemento, che porta all’interruzione della comunicazione tra nervi e muscoli, impedendo il normale funzionamento muscolare.
La MGg colpisce tra 50 e 200 persone per milione in tutto il mondo.

Attualmente non esiste una cura per la MGg, ma c’è un bisogno crescente di farmaci più efficaci. NIMBLE è uno studio clinico che mira a determinare se una combinazione di due farmaci sperimentali somministrati con un’iniezione sottocutanea una volta al mese per gli adulti con MGg possa essere efficace e ben tollerata.

Quali farmaci in studio riceverò?

Se soddisfi tutti i requisiti per partecipare a questo studio, hai circa il 70% di possibilità di ricevere i farmaci in studio attivi e circa il 30% di possibilità di ricevere un placebo nel primo periodo di trattamento. Dopo 24 settimane, tutti i partecipanti riceveranno farmaci in studio attivi. Il farmaco in studio che riceverai dipenderà dal gruppo a cui vieni assegnato/a in modo casuale e in quale parte del periodo di trattamento ti trovi. Potresti ricevere i seguenti farmaci in studio:

Farmaco sperimentale 1 (pozelimab): un anticorpo monoclonale che blocca il componente 5 (C5) del complemento. Nelle persone con MGg, l’azione di C5 danneggia la comunicazione tra i nervi e i muscoli, influendo in tal modo sulla normale contrazione muscolare.

Terapia di combinazione: combina entrambi i farmaci sperimentali in studio per la completa soppressione del sistema del complemento C5. Questo approccio è allo studio per valutare se ciò può ridurre il danno causato da C5 alla giunzione neuromuscolare (il punto in cui nervi e muscoli si connettono), oltre a ridurre i sintomi della MGg e portare a dosaggi più bassi e meno frequenti.

Farmaco sperimentale 2 (cemdisiran): un agente terapeutico RNAi che sopprime la produzione di proteine del complemento (in particolare C5) nel fegato.

Placebo: grazie ai placebo i ricercatori possono determinare se un farmaco sperimentale in studio è efficace, poiché possono verificare se quest’ultimo è più efficace di un placebo. A tutti i partecipanti che riceveranno il placebo saranno somministrati i farmaci in studio attivi dopo 24 settimane.

Cosa devo aspettarmi nel caso in cui decidessi di partecipare?

Partecipare a uno studio clinico è un impegno. L’équipe di studio ti illustrerà cosa aspettarti, nonché il ruolo e le responsabilità che avrai nel corso dello studio.

La durata totale dello studio NIMBLE è di circa 3,5 anni e la partecipazione comporterà circa 25 visite di studio con cadenza da settimanale a trimestrale.

Parte del periodo di trattamento sarà in “doppio cieco”, il che significa che né tu né il medico o l’équipe di studio saprete quale farmaco in studio stai assumendo. Tuttavia, se necessario in caso di evento medico significativo o emergenza medica, l’équipe di studio può scoprire di quale gruppo fai parte.

I partecipanti potrebbero essere rimborsati per le spese di viaggio e alloggio sostenute.

Durante lo studio NIMBLE, oltre a ricevere i farmaci in studio, il tuo stato di salute sarà regolarmente controllato durante le visite. Le valutazioni e le procedure eseguite varieranno tra una visita e l’altra, ma includeranno, ad esempio, esami del sangue, raccolta delle urine, esami obiettivi, ECG e questionari sullo stato di salute. Se parteciperai a questo studio, ti verrà fornita una guida alle visite dettagliata che spiega esattamente cosa accadrà in occasione di ogni visita.

E se non volessi più partecipare a questa sperimentazione clinica?

La partecipazione allo studio è completamente volontaria (è una tua scelta). Puoi cambiare idea e lasciare lo studio in qualsiasi momento. Non devi fornire una motivazione. Se lasci lo studio, le tue cure mediche al di fuori dello studio non saranno influenzate dalla tua decisione.

Come posso partecipare?

Se desideri partecipare allo studio NIMBLE, puoi compilare il questionario di pre-screening, che consentirà di valutare la tua potenziale idoneità alla partecipazione:

Cos’altro dovrei sapere?

Non vi è alcuna garanzia che riceverai un beneficio medico dalla partecipazione a questo studio clinico. Il farmaco in studio può causare effetti collaterali indesiderati o influenzare il tuo stato di salute in modo sconosciuto. Tuttavia, la tua sicurezza è la nostra massima priorità e il tuo stato di salute sarà attentamente monitorato per l’intera durata dello studio.

I partecipanti agli studi clinici svolgono un ruolo essenziale nello sviluppo di trattamenti, che ci permette di approfondire la nostra comprensione medica della miastenia gravis. Le informazioni ottenute da questo studio clinico potrebbero essere di beneficio ad altre persone in futuro.

Se pensi che la partecipazione potrebbe interessarti o desideri maggiori informazioni, contatta la tua équipe NIMBLE locale: sarà più che felice di aiutarti. Trova un centro dello studio clinico vicino a te.

Trova un centro clinico nelle vicinanze

Per saperne di più sullo studio NIMBLE e se potrebbe essere adatto a te, contatta l’équipe NIMBLE presso un centro clinico vicino a te.