For HCPs - Nimble Study

Si occupa di pazienti con miastenia gravis generalizzata?

Prenda in considerazione lo studio NIMBLE

Si occupa di pazienti con miastenia gravis generalizzata?

Prenda in considerazione lo studio NIMBLE

Nimble è uno studio destinato ad adulti con miastenia gravis generalizzata (MGg). Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di un trattamento combinato che coinvolge due farmaci sperimentali in studio negli adulti con MGg.

I farmaci sperimentali in studio vengono somministrati in iniezioni sottocutanee somministrate una volta al mese. I farmaci in studio includono:    

Pozelimab:

un anticorpo monoclonale umano sperimentale che blocca il componente 5 (C5) del complemento. Nelle persone con MGg, l’azione di C5 danneggia la comunicazione tra i nervi e i muscoli, influendo in tal modo sulla normale contrazione muscolare.

Combinazione:

sia pozelimab che cemdisiran per la completa soppressione del sistema del complemento C5.

Cemdisiran:

un agente terapeutico RNA interferente breve (siRNA) sperimentale che sopprime la produzione di proteine del complemento (in particolare C5) nel fegato. 

Placebo:

i partecipanti avranno circa il 30% di possibilità di ricevere il placebo durante il periodo di trattamento randomizzato (prime 24 settimane). In seguito, tutti i partecipanti riceveranno farmaci in studio attivi.  

NIMBLE sta arruolando circa 235 persone con MGg in tutto il mondo. La durata prevista della partecipazione dei pazienti a questo studio è all’incirca di 3,5 anni. Durante lo studio, i partecipanti si recheranno presso il centro dello studio circa 25 volte, con cadenza da settimanale a trimestrale. I partecipanti potrebbero inoltre essere rimborsati per le spese di viaggio e alloggio sostenute.

Come può fornire il suo contributo?

Il successo di questo studio dipende dal fatto che medici come lei indichino potenziali partecipanti allo studio. I suoi pazienti potrebbero essere idonei se hanno una diagnosi di miastenia gravis generalizzata e se:

hai almeno 18 anni di età (o hai raggiunto la maggiore età legalmente stabilita nel proprio Paese);

manifesti segni e sintomi nonostante il trattamento standard di cura; 

sono positivi agli anticorpi anti-AchR e/o anti-LRP4; 

stanno assumendo un inibitore dell’acetilcolinesterasi e un farmaco immunosoppressore per la MGg (possono essere applicate alcune eccezioni).

(Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo)  

L’équipe di studio analizzerà la storia medica completa del paziente per determinare se soddisfa tutti i criteri di inclusione. Per maggiori informazioni su questo studio, visiti la pagina dello studio NIMBLE.

Se ha pazienti che soddisfano i criteri per questo studio clinico, illustri loro lo studio NIMBLE e contatti il centro clinico più vicino: Ricerca centri.

Ricordi: la salute e la sicurezza dei suoi pazienti sono le nostre massime priorità. Ci auguriamo che lei comprenda l’impatto di questa ricerca e che prenderà in considerazione la possibilità di indicare potenziali candidati. Con il suo supporto, speriamo di comprendere meglio come potremmo essere in grado di aiutare i pazienti con miastenia gravis.