Nimble Study - Nimble Study

¿Qué es el estudio NIMBLE? 

¿Por qué estamos realizando este estudio?

Si se le ha diagnosticado miastenia grave generalizada (MGg), debe saber que no está solo/a en su situación médica. La MGg es un trastorno autoinmunitario poco frecuente causado por los autoanticuerpos que produce el sistema inmunitario que atacan a las propias células del organismo. Estos autoanticuerpos activan una vía del sistema inmunitario denominada vía del complemento que provoca la interrupción de la comunicación entre los nervios y los músculos, de modo que los músculos no pueden funcionar con normalidad.
La MGg afecta a entre 50 y 200 personas por millón en todo el mundo.

Actualmente no existe cura para la MGg, pero hay una necesidad creciente de medicamentos más eficaces. NIMBLE es un estudio clínico cuyo objetivo es determinar si una combinación de dos fármacos en fase de investigación administrados una vez al mes en una inyección subcutánea en adultos con MGg puede ser eficaz y se tolera bien.

¿Qué fármacos del estudio recibiré?

Si cumple todos los requisitos para participar en este estudio, hay un 70 % de probabilidades de recibir los fármacos activos del estudio y un 30 % de probabilidades de recibir un placebo en el primer período de tratamiento. Después de 24 semanas, todos los participantes recibirán los fármacos activos del estudio. Qué fármaco del estudio reciba dependerá del grupo al que se le asigne aleatoriamente y la parte del período de tratamiento en la que se encuentre. Podría recibir los siguientes fármacos del estudio:

Fármaco en fase de investigación 1 (pozelimab): un anticuerpo monoclonal que bloquea el componente 5 del complemento (C5). En las personas con MGg, la acción del C5 daña la comunicación entre los nervios y los músculos, lo cual altera la contracción normal de los músculos.

Tratamiento combinado: combina los dos fármacos del estudio en fase de investigación para la supresión completa del sistema del complemento C5. Se está estudiando si esto puede reducir el daño causado por el C5 en la unión neuromuscular (el punto en el que se conectan los nervios con los músculos), así como reducir los síntomas de la MGg y derivar en una dosificación más baja y menos frecuente.

Fármaco en fase de investigación 2 (cemdisirán): un agente terapéutico con ARNi que suprime la producción de proteínas del complemento (específicamente C5) en el hígado.

Placebo: los placebos permiten a los investigadores determinar si un fármaco en fase de investigación es eficaz, al comprender si los fármacos del estudio funcionan mejor que un placebo. Todos los participantes que reciban el placebo recibirán los fármacos activos del estudio después de 24 semanas.

¿Qué puedo esperar si participo?

Participar en un estudio clínico es un compromiso. El equipo del estudio le dará información sobre lo que puede esperar, así como sobre sus funciones y responsabilidades durante el estudio.

La duración total del estudio NIMBLE es de 3,5 años aproximadamente, e implicará asistir a unas 25 consultas del estudio con una frecuencia de semanal a trimestral.

Una parte del período de tratamiento será de «doble enmascaramiento», que significa que ni usted ni el médico o el equipo del estudio sabrán qué fármaco del estudio está recibiendo. Sin embargo, si es necesario por un acontecimiento médico importante o por una urgencia médica, el equipo del estudio puede averiguar en qué grupo se encuentra.

Los participantes también podrán recibir una compensación por los gastos de viaje y alojamiento.

Durante el estudio NIMBLE, además de recibir los fármacos del estudio, su salud se comprobará periódicamente durante consultas. Qué evaluaciones y procedimientos se realizarán variará de una consulta a otra, pero estos incluirán, por ejemplo, análisis de sangre, recogida de orina, exploraciones físicas, ECG y cuestionarios de salud. Si participa en este estudio, se le dará una guía detallada sobre las consultas que explica exactamente lo que ocurrirá en cada consulta.

¿Qué pasa si ya no quiero participar en este ensayo clínico?

La participación en el estudio es completamente voluntaria (es su elección). Puede cambiar de idea y abandonar el estudio en cualquier momento. No tiene que explicar los motivos. Si abandona el estudio, esta decisión no afectará a su atención médica fuera del estudio.

¿Cómo puedo participar?

Si desea participar en NIMBLE, puede rellenar el cuestionario de preselección para saber si cumple los requisitos para participar:

¿Qué más debo saber?

No hay garantía de que reciba un beneficio médico por participar en este estudio clínico. El fármaco del estudio también puede provocar efectos secundarios no intencionados o afectar a su salud de forma desconocida. Sin embargo, su seguridad es nuestra máxima prioridad, y se vigilará de cerca su salud durante todo el estudio.

Los participantes en los estudios clínicos son fundamentales para el desarrollo de tratamientos y para aumentar nuestro conocimiento médico sobre la miastenia grave. La información obtenida de este estudio clínico puede beneficiar a otras personas en el futuro.

Si cree que le podría interesar participar o desea más información, póngase en contacto con el equipo local de NIMBLE. Estarán encantados de ayudarle. Buscar un centro del estudio clínico cerca de usted.

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Para obtener más información sobre NIMBLE y saber si podría ser adecuado para usted, póngase en contacto con el equipo de NIMBLE en un centro clínico cerca de usted.