Nimble Study - Nimble Study

Was ist die NIMBLE-Studie?

Warum machen wir die Studie?

Wenn bei Ihnen generalisierte Myasthenia gravis (gMG) diagnostiziert wurde, seien Sie versichert, dass Sie auf Ihrer medizinischen Reise nicht alleine sind. gMG ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der vom Immunsystem hergestellte Autoantikörper körpereigene Zellen angreifen. Diese Autoantikörper aktivieren das sogenannte Komplementsystem des Immunsystems, wodurch die Signalübertragung zwischen Nerven und Muskeln gestört wird, sodass die Muskeln nicht mehr normal arbeiten können.
Weltweit leiden zwischen 50 und 200 pro 1 Million Menschen an gMG.

Es gibt derzeit keine Heilung für gMG, aber eine ständig wachsende Nachfrage nach wirksameren Medikamenten. In der klinischen Studie NIMBLE wird untersucht, ob eine Kombination aus zwei Studienmedikamenten, die Erwachsenen mit gMG einmal monatlich unter die Haut (subkutan) injiziert werden, wirksam und gut verträglich ist.

Welche Studienmedikamente erhalte ich?

Wenn Sie alle Voraussetzungen für eine Teilnahme an der Studie erfüllen, erhalten Sie in der ersten Behandlungsphase mit einer Wahrscheinlichkeit von 70 % die wirkstoffhaltigen Prüfmedikamente und mit einer Wahrscheinlichkeit von 30 % Placebo. Nach 24 Wochen erhalten alle Teilnehmenden die wirkstoffhaltigen Prüfmedikamente. Welches Studienmedikament Sie erhalten, hängt davon ab, welcher Gruppe Sie nach dem Zufallsprinzip zugewiesen werden und in welchem Teil der Behandlungsphase Sie sich befinden. Sie können die folgenden Prüfmedikamente erhalten:

Prüfmedikament 1 (Pozelimab): ein gegen Komplementfaktor C5 gerichteter monoklonaler Antikörper. Bei Personen mit gMG stört die C5-Aktivität die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln, wodurch normale Muskelkontraktionen nicht mehr möglich sind.

Kombinationstherapie: Kombination aus beiden Prüfmedikamenten zur vollständigen Unterdrückung des Komplementsystems C5. Damit soll untersucht werden, ob die Schädigung der motorischen Endplatte durch C5 (Verbindungsstelle zwischen Nerven und Muskeln) verringert, die gMG-Symptome gelindert und die Dosis gesenkt und die Häufigkeit der Verabreichung reduziert werden kann.

Prüfmedikament 2 (Cemdisiran): ein RNAi-Therapeutikum zur Unterdrückung der Herstellung von Komplementproteinen (insbesondere C5) in der Leber.

Placebo: Placebos erlauben Wissenschaftlern die Feststellung der Wirksamkeit eines Prüfmedikaments, da gesehen werden kann, ob das Prüfmedikament besser wirkt als Placebo. Nach 24 Wochen erhalten allen Teilnehmenden, die zunächst Placebo bekommen, ein wirkstoffhaltiges Prüfmedikament.

Was kann ich erwarten, wenn ich teilnehme?

Die Teilnahme an einer Studie geht mit bestimmten Verpflichtungen einher. Das Studienteam wird Ihnen genau sagen, was Sie erwartet und welche Aufgaben und Pflichten Sie während der Teilnahme an der Studie haben.

Die Gesamtdauer der NIMBLE-Studie beträgt ca. 3,5 Jahre und umfasst etwa 25 wöchentlich bis vierteljährlich stattfindende Studientermine.

Ein Teil der Behandlungsphase ist „doppelt verblindet“ – das bedeutet, dass weder Sie noch der Prüfarzt oder das Studienteam wissen, welches Studienmedikament Sie erhalten. Sollte es bei einem erheblichen medizinischen Ereignis oder im medizinischen Notfall nötig sein, kann das Studienteam jedoch herausfinden, zu welcher Gruppe Sie gehören.

Fahrt- und Unterbringungskosten können den Teilnehmenden erstattet werden.

Während der NIMBLE-Studie erhalten Sie die Studienmedikamente, und außerdem wird Ihre Gesundheit während der Studientermine regelmäßig geprüft. Welche Untersuchungen und Verfahren durchgeführt werden, ist von Termin zu Termin unterschiedlich, umfasst aber beispielsweise Bluttests, Urinproben, körperliche Untersuchungen, EKG-Scans und Gesundheitsfragebögen. Wenn Sie an der Studie teilnehmen, erhalten Sie einen detaillierten Leitfaden zu den Besuchsterminen, in dem genau erklärt wird, was bei jedem Termin geschieht.

Was ist, wenn ich nicht länger an der Studie teilnehmen möchte?

Ihre Studienteilnahme ist absolut freiwillig. (Die Entscheidung liegt ganz bei Ihnen.) Sie können Ihre Meinung ändern und die Studie jederzeit verlassen. Sie müssen Ihre Entscheidung nicht begründen. Wenn Sie die Studie verlassen, hat dies keinen Einfluss auf Ihre ärztliche Versorgung außerhalb der Studie.

Wie kann ich teilnehmen?

Wenn Sie an NIMBLE teilnehmen möchten, können Sie den Fragebogen für die Vorbefragung ausfüllen, um zu schauen, ob Sie für die Teilnahme infrage kommen:

Was sollte ich sonst noch wissen?

Es gibt keine Garantie, dass Ihnen die Teilnahme an der klinischen Studie einen medizinischen Nutzen bringt. Das Studienmedikament kann unerwünschte Nebenwirkungen verursachen oder sich auf unbekannte Weise auf Ihre Gesundheit auswirken. Ihre Sicherheit ist jedoch unsere oberste Priorität, und Ihr Gesundheitszustand wird im Verlauf der Studie engmaschig überwacht.

Die Teilnahme an klinischen Studien ist unentbehrlich, um Behandlungen zu entwickeln und unser medizinisches Wissen über Myasthenia gravis zu erweitern. Die Informationen aus der klinischen Studie könnten anderen Personen in der Zukunft helfen.

Wenn Sie glauben, dass eine Teilnahme für Sie interessant sein könnte oder weitere Informationen wünschen, wenden Sie sich bitte an Ihr NIMBLE-Team vor Ort – es wird Ihnen sehr gerne weiterhelfen. Finden Sie ein klinisches Prüfzentrum in Ihrer Nähe.

Finden Sie ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe

Um mehr über NIMBLE zu erfahren und herauszufinden, ob eine Teilnahme für Sie infrage kommt, wenden Sie sich bitte an das NIMBLE-Team eines Prüfzentrums in Ihrer Nähe.