For HCPs - Nimble Study

Behandeln Sie PatientInnen mit generalisierter Myasthenia Gravis?

Ziehen Sie die NIMBLE-Studie in Erwägung

Behandeln Sie PatientInnen mit generalisierter Myasthenia Gravis?

Ziehen Sie die NIMBLE-Studie in Erwägung

An der NIMBLE-Studie können Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) teilnehmen. In der Studie werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Kombinationsbehandlung mit zwei Prüfpräparaten bei Erwachsenen mit gMG untersucht.

Die Prüfpräparate werden als subkutane Injektionen einmal im Monat verabreicht. Die Prüfpräparate sind:    

Pozelimab:

ein in der Erforschung befindlicher, gegen Komplementfaktor C5 gerichteter humaner monoklonaler Antikörper. Bei Personen mit gMG stört die C5-Aktivität die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln, wodurch normale Muskelkontraktionen nicht mehr möglich sind.

Kombination:

sowohl Pozelimab als auch Cemdisiran zur vollständigen Unterdrückung des Komplementsystems C5.

Cemdisiran:

ein in der Erforschung befindliches Small-Interfering-RNA(siRNA)-Therapeutikum zur Unterdrückung der Herstellung von Komplementproteinen (insbesondere C5) in der Leber. 

Placebo:

Die Wahrscheinlichkeit, Placebo zu erhalten, beträgt während der randomisierten Behandlungsphase (in den ersten 24 Wochen) ca. 30 %. Anschließend werden alle Teilnehmenden mit den wirkstoffhaltigen Prüfmedikamenten behandelt.  

In NIMBLE werden weltweit etwa 235 Personen mit gMG aufgenommen.
Die Studiendauer für die PatientInnen wird erwartungsgemäß ca. 3,5 Jahre betragen.
Während der Studie suchen die Teilnehmenden das Prüfzentrum ca. 25-mal (wöchentlich oder vierteljährlich) auf.
Fahrt- und Unterbringungskosten für die Studie können erstattet werden.

Wie können Sie helfen?

Der Erfolg dieser Studie hängt von ÄrztInnen wie Ihnen ab, die potenzielle Studienteilnehmende überweisen. Ihre PatientInnen können für die Studie infrage kommen, wenn bei ihnen generalisierte Myasthenia gravis diagnostiziert wurde und folgende Voraussetzungen erfüllt sind:

Alter mindestens 18 Jahre (bzw. gemäß den Gesetzen Ihres Landes volljährig) 

Derzeit Krankheitszeichen und Symptome trotz Erhalt der Standardtherapie 

Nachweis von AChR- oder LRP4-Antikörpern 

Behandlung mit einem Acetylcholinesterasehemmer und/oder einem Immunsuppressivum bei gMG. (In manchen Fällen können Ausnahmen gelten.)

(Hinweis: Es können weitere im Prüfplan definierte Ein-/Ausschlusskriterien gelten.)  

Das Studienteam wird anhand der vollständigen Krankengeschichte Ihres Patienten/Ihrer Patientin prüfen, ob er/sie alle Anforderungen für die Studie erfüllt. Mehr über die Studie erfahren Sie auf der NIMBLE-Studienseite.

Wenn Sie PatientInnen haben, welche die Voraussetzungen für die klinische Studie erfüllen, besprechen Sie die NIMBLE-Studie mit ihnen und kontaktieren Sie ein Prüfzentrum in der Nähe, um die PatientInnen zu überweisen: Prüfzentrums-Suche .

Seien Sie versichert, dass die Gesundheit und Sicherheit Ihrer PatientInnen für uns oberste Priorität haben. Wir hoffen, dass Sie die Bedeutung dieser Studie erkennen und in Erwägung ziehen, mögliche Teilnehmende zu überweisen. Mit Ihrer Unterstützung hoffen wir, besser zu verstehen, wie wir Patienten mit Myasthenia gravis helfen können.