Nimble Study - Nimble Study

O que é o estudo NIMBLE? 

Por que estamos realizando este estudo?

Se você for diagnosticado com miastenia gravis generalizada (gMG), saiba que você não está sozinho em sua jornada médica. O gMG é um distúrbio autoimune raro causado por autoanticorpos produzidos pelo sistema imunológico que atacam as próprias células do corpo. Esses autoanticorpos ativam uma via no sistema imunológico chamada via do complemento, que leva à interrupção da comunicação entre nervos e músculos, de modo que o músculo não funcione normalmente.
O gMG afeta de 50 a 200 pessoas a cada milhão em todo o mundo.

Atualmente, não há cura para o gMG, mas há uma necessidade crescente de medicamentos mais eficazes. O NIMBLE é um estudo que tem como objetivo determinar se uma combinação de dois medicamentos em estudo administrados como uma injeção subcutânea mensal para adultos com gMG pode ser eficaz e bem tolerado.

Quais medicamentos do estudo irei receber?

Se você atender a todos os requisitos para participar deste estudo, há cerca de 70% de chance de receber os medicamentos ativos do estudo e cerca de 30% de chance de receber um placebo no primeiro período de tratamento. Após 24 semanas, todos os participantes receberão os medicamentos ativos do estudo. O medicamento do estudo que você recebe depende de qual grupo você é atribuído aleatoriamente e em qual parte do período de tratamento você está. Você pode receber os seguintes medicamentos do estudo:

Medicamento em estudo 1 (pozelimabe): Um anticorpo monoclonal que bloqueia o componente 5 (C5) do complemento. Em pessoas com gMG, a ação do C5 prejudica a comunicação entre os nervos e os músculos, afetando a contração muscular normal.

Terapia combinada: Combina ambos os medicamentos em estudo para a supressão completa de C5 do sistema complemento. Isso está sendo estudado para ver se os medicamentos podem reduzir o dano causado pelo C5 na junção neuromuscular (o local onde os nervos e os músculos se conectam), bem como reduzir os sintomas de gMG e levar a doses mais baixas e menos frequentes.

Medicamento em estudo 2 (cemdisirana): Uma terapia de RNAi que suprime a produção de proteínas do complemento (especificamente o C5) no fígado.

Placebo: Os placebos permitem que os pesquisadores determinem se um medicamento em estudo é eficaz, entendendo se os medicamentos do estudo funcionam melhor do que um placebo. Todos os participantes que receberam o placebo receberão os medicamentos ativos do estudo após 24 semanas.

O que você pode esperar se você participar? 

Participar de um estudo é um compromisso. A equipe do estudo compartilhará informações sobre o que esperar, bem como as suas funções e responsabilidades durante o estudo.

A duração total do estudo NIMBLE é de aproximadamente 3 anos e meio e envolverá cerca de 25 visitas de estudo, variando de intervalos semanais a trimestrais.

Parte do período de tratamento será duplo cego, o que significa que nem você nem o médico do estudo ou a equipe do estudo saberão qual medicamento do estudo você está recebendo. No entanto, se necessário para um evento médico significativo ou emergência médica, a equipe do estudo pode descobrir em qual grupo você está.

Durante o estudo NIMBLE, além de receber os medicamentos do estudo, sua saúde será verificada regularmente durante as visitas. Quais avaliações e procedimentos ocorrem variam entre as visitas, mas incluem, por exemplo, exames de sangue, coleta de urina, exames físicos, exames de eletrocardiograma (ECG) e questionários de saúde. Caso participe deste estudo, você receberá um Guia de Visita detalhado explicando exatamente o que acontecerá em cada visita.

E se eu não quiser mais participar deste estudo?

A participação no estudo é totalmente voluntária (de sua livre escolha). Você pode mudar de ideia e sair do estudo a qualquer momento. Você não precisa dar uma razão. Se você sair do estudo, seus cuidados médicos fora do estudo não serão afetados por sua decisão.

Como você pode participar?

Se desejar participar do NIMBLE, você pode preencher o questionário de pré-triagem para verificar a sua elegibilidade:

O que mais você deve saber?

Não há garantia de que você receberá um benefício médico ao participar neste estudo . O medicamento do estudo pode causar efeitos colaterais indesejados ou afetar sua saúde de maneira desconhecida. No entanto, sua segurança é nossa principal prioridade e sua saúde será monitorada de perto ao longo deste estudo.

Os participantes de estudos são essenciais para desenvolver tratamentos e aumentar a nossa compreensão médica sobre a miastenia gravis. As informações deste estudo podem beneficiar outras pessoas no futuro.

Se você acha que pode estar interessado em participar, ou gostaria de mais informações, entre em contato com sua equipe local do NIMBLE - eles terão o maior prazer em ajudar. Encontre um centro de pesquisa perto de você.

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Para saber mais sobre o NIMBLE e se ele pode ser adequado para você, entre em contato com a equipe do NIMBLE em um centro de pesquisa perto de você.

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Quais medicamentos do estudo irei receber?

O que você pode esperar se você participar?

E se eu não quiser mais participar deste estudo?

Como você pode participar?

O que mais você deve saber?

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