Nimble Study - Nimble Study

Czym jest badanie NIMBLE?

Dlaczego przeprowadzamy to badanie?

Jeśli zdiagnozowano u Ciebie uogólnioną miastenię ciężką rzekomoporaźną, wiedz, że nie jesteś sam(-a) w swojej medycznej podróży. Uogólniona miastenia ciężka rzekomoporaźna jest rzadką chorobą autoimmunologiczną spowodowaną przez autoprzeciwciała wytwarzane przez układ odpornościowy, które atakują własne komórki organizmu. Aktywują one w układzie odpornościowym ścieżkę zwaną ścieżką dopełniacza, która prowadzi do zakłócenia komunikacji między nerwami a mięśniami, przez co mięsień nie może normalnie działać.
Uogólniona miastenia ciężka rzekomoporaźna dotyka na całym świecie od 50 do 200 osób na milion.

Obecnie nie ma możliwości wyleczenia uogólnionej miastenii ciężkiej rzekomoporaźnej, lecz rośnie zapotrzebowanie na skuteczniejsze leki. Badanie NIMBLE to badanie kliniczne, którego celem jest określenie, czy skojarzenie dwóch eksperymentalnych badanych leków podawanych w iniekcji podskórnej raz w miesiącu u osób dorosłych z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną może być skuteczne i dobrze tolerowane.

Jakie leki stosowane w badaniu będę otrzymywać?

Jeśli spełniasz wszystkie wymagania dotyczące udziału w tym badaniu, masz około 70% szans na otrzymanie aktywnych badanych leków i około 30% szans na otrzymanie placebo w pierwszym okresie leczenia. Po 24 tygodniach wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywne badane leki. To, który badany lek będzie otrzymywać uczestnik, zależy od tego, do której grupy zostanie losowo przydzielony oraz w którym okresie leczenia się znajduje. Możesz otrzymać następujące badane leki:

Lek eksperymentalny 1 (pozelimab): Przeciwciało monoklonalne blokujące składową C5 układu dopełniacza (C5). U osób z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną działanie C5 uszkadza komunikację między nerwami a mięśniami, co zaburza prawidłowy skurcz mięśni.

Leczenie skojarzone: Skojarzenie obu badanych leków w celu uzyskania całkowitego zablokowania składowej C5 układu dopełniacza. Jest ono badane, aby sprawdzić, czy może zmniejszyć szkody powodowane przez C5 w łączu nerwowo-mięśniowym (miejsce połączenia nerwów i mięśni) oraz zmniejszyć objawy uogólnionej miastenii ciężkiej rzekomoporaźnej i prowadzić do mniejszego i rzadszego dawkowania.

Lek eksperymentalny 2 (cemdisiran): Środek do terapii RNAi hamujący wytwarzanie białek dopełniacza (w szczególności C5) w wątrobie.

Placebo: Placebo pozwala badaczom określić, czy badany lek eksperymentalny jest skuteczny poprzez sprawdzenie, czy badane leki działają lepiej niż placebo. Wszyscy uczestnicy otrzymujący placebo otrzymają aktywne badane leki po tygodniu 24.

Czego mogę się spodziewać, jeśli wezmę udział w badaniu?

Udział w badaniu klinicznym to zobowiązanie. Zespół badawczy podzieli się informacjami o tym, czego można się spodziewać, a także o rolach i obowiązkach w trakcie trwania badania.

Całkowity czas trwania badania NIMBLE wynosi około 3,5 roku i będzie obejmował około 25 wizyt w odstępach od tygodniowego do kwartalnego.

Część okresu leczenia będzie „podwójnie zaślepiona”, co oznacza, że ani Ty, ani lekarz prowadzący badanie, ani zespół badawczy nie będzie wiedzieć, który badany lek otrzymujesz. W razie konieczności w przypadku ważnego zdarzenia lub nagłego wypadku medycznego zespół badawczy może jednak dowiedzieć się, w której grupie jesteś.

Uczestnicy mogą otrzymać zwrot kosztów dojazdu i zakwaterowania.

Podczas badania NIMBLE, oprócz otrzymywania badanych leków, Twój stan zdrowia będzie regularnie sprawdzany podczas wizyt. Oceny i procedury będą różnić się w zależności od wizyty, będą obejmować na przykład badania krwi, pobranie próbki moczu, badania przedmiotowe, badanie EKG i kwestionariusze dotyczące zdrowia. Jeśli weźmiesz udział w tym badaniu, otrzymasz szczegółowy Przewodnik po wizytach, w którym wyjaśniono dokładnie, co się wydarzy na każdej wizycie.

Co jeśli chcę zrezygnować z udziału w tym badaniu klinicznym?

Uczestnictwo w badaniu jest całkowicie dobrowolne (to Twój wybór). Możesz zmienić zdanie i zrezygnować z udziału w dowolnym momencie. Nie musisz podawać powodu. Rezygnacja z udziału w badaniu nie wpłynie na opiekę medyczną poza badaniem.

Jak mogę wziąć udział?

Jeśli chcesz wziąć udział w badaniu NIMBLE, wypełnij kwestionariusz wstępnej kwalifikacji, aby zobaczyć, czy możesz się kwalifikować do udziału:

O czym jeszcze należy wiedzieć?

Nie można zagwarantować odniesienia korzyści medycznych z udziału w tym badaniu klinicznym. Badany lek może powodować niezamierzone skutki uboczne lub wpływać na Twoje zdrowie w nieznany sposób. Twoje bezpieczeństwo jest dla nas najważniejsze i Twoje zdrowie będzie ściśle monitorowane przez cały okres trwania badania.

Uczestnicy badań klinicznych są niezbędni do opracowywania metod leczenia i zwiększenia naszej wiedzy medycznej na temat miastenii ciężkiej rzekomoporaźnej. Informacje uzyskane w tym badaniu klinicznym mogą pomóc innym osobom w przyszłości.

Jeśli interesuje Cię udział w tym badaniu lub chcesz uzyskać więcej informacji, skontaktuj się z lokalnym zespołem NIMBLE – z przyjemnością Ci pomoże. Znajdź ośrodek badawczy w pobliżu.

Znajdź ośrodek badawczy w pobliżu

Aby dowiedzieć się więcej na temat badania NIMBLE i tego, czy może być dla Ciebie odpowiednie, skontaktuj się z zespołem NIMBLE w ośrodku badawczym w pobliżu.