For HCPs - Nimble Study

Opiekujesz się pacjentami z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną?

Weź pod uwagę badanie NIMBLE

Opiekujesz się pacjentami z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną?

Weź pod uwagę badanie NIMBLE

Badanie NIMBLE to badanie dla dorosłych z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną. To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia skojarzonego obejmującego dwa eksperymentalne badane leki u dorosłych z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną.

Eksperymentalne badane leki są podawane w formie iniekcji podskórnej raz z miesiącu. Badane leki obejmują:    

Pozelimab:

Eksperymentalne ludzkie przeciwciało monoklonalne, które blokuje składową C5 układu dopełniacza (C5). U osób z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną działanie C5 uszkadza komunikację między nerwami a mięśniami, co zaburza prawidłowy skurcz mięśni.

Leczenie skojarzone:

Pozelimab i cemdisiran podawane w skojarzeniu w celu uzyskania całkowitego zablokowania składowej C5 układu dopełniacza.

Cemdisiran:

Eksperymentalny środek do terapii krótkim interferującym RNA (siRNA), hamujący wytwarzanie białek dopełniacza (w szczególności C5) w wątrobie. 

Placebo:

Uczestnicy będą mieli około 30% szans na otrzymanie placebo podczas okresu leczenia z randomizacją (pierwsze 24 tygodnie). Następnie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywne badane leki.  

Do badania NIMBLE włączonych zostanie około 235 osób z uogólnioną miastenią ciężką rzekomoporaźną na całym świecie.
Oczekuje się, że pacjenci będą brać udział w tym badaniach przez około 3,5 roku.
W trakcie badania uczestnicy udadzą się do ośrodka badawczego około 25 razy w odstępach od tygodniowego do kwartalnego.
Uczestnicy mogą również otrzymać zwrot kosztów dojazdu i zakwaterowania.

Jak możesz pomóc?

Sukces tego badania zależy od skierowania potencjalnych uczestników badania przez lekarzy, takich jak Ty. Pacjenci mogą się kwalifikować, jeśli rozpoznano u nich uogólnioną miastenię ciężką rzekomoporaźną oraz:

Mają ukończone 18 lat (lub osiągniętą pełnoletniość w danym kraju) 

Mimo standardowego leczenia obecnie występują u nich oznaki i objawy 

Otrzymali dodatni wynik badania na obecność przeciwciał anty-AChR lub anty-LRP4 

Otrzymują inhibitor acetylocholinoesterazy i/lub lek immunosupresyjny przeciw uogólnionej miastenii ciężkiej rzekomoporaźnej (mogą obowiązywać pewne wyjątki)

(Uwaga: mają zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone przez protokół).  

Zespół badawczy sprawdzi pełny wywiad medyczny pacjenta, aby zobaczyć, czy spełnia wszystkie kryteria włączenia. Aby dowiedzieć się więcej na temat tego badania, odwiedź stronę badania NIMBLE .

Jeśli Twoi pacjenci spełniają kryteria tego badania klinicznego, porozmawiaj z nimi o badaniu NIMBLE i skontaktuj się z najbliższym ośrodkiem badawczym w celu ich skierowania: Wyszukiwarki ośrodków.

Pamiętaj – zdrowie i bezpieczeństwo Twojego pacjenta jest naszym priorytetem. Mamy nadzieję, że dostrzegasz wpływ tych badań i rozważysz skierowanie do nich potencjalnych kandydatów. Dzięki Twojemu wsparciu mamy nadzieję lepiej zrozumieć, jak możemy pomóc pacjentom z miastenią ciężką uogólnioną.